美国麻省总医院布莱根妇女医院和贝斯以色列女执事医疗中心团队10日在《自然》杂志上发表重要研究成果,他们成功开发出一种创新基因编辑工具——STITCHR。这一工具利用RNA系统替换整个基因,能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置,且不会引发不必要的突变,推动基因治疗研究向前迈出了一大步。 相较于CRISPR基因编辑技术,STITCHR具备显著优势。CRISPR虽然革新了基因编辑领域,但其局限性在于无法靶向基因组的所有位置,也难以修复类似囊性纤维化等疾病中的大量突变。而STITCHR系统则通过完...
2025-04-13